El cáncer de páncreas, una de las enfermedades más letales del mundo, podría enfrentar un cambio de paradigma con la llegada de un nuevo tratamiento experimental que está generando esperanza en pacientes y especialistas. Se trata del daraxonrasib, una pastilla desarrollada por la farmacéutica estadounidense Revolution Medicines, que logró resultados prometedores en ensayos clínicos iniciales y acaba de recibir una aprobación "exprés" por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA).
El caso de Debby Orcutt, una mujer de 69 años de Massachusetts, simboliza el potencial del nuevo fármaco. Diagnosticada con cáncer de páncreas avanzado, decidió participar de un ensayo clínico cuando ya no tenía otras alternativas. Desde que comenzó el tratamiento en enero, su tumor se redujo un 64%, según los estudios más recientes. "Me dije: me voy a morir, no tengo nada que perder", relató Debby, quien asegura hoy sentirse bien y con energía suficiente para retomar su vida cotidiana.
Esa mejoría individual fue una de las evidencias que impulsaron a la FDA a incluir al daraxonrasib dentro de su nuevo "Pase de Prioridad Nacional del Comisionado", un programa destinado a acelerar la revisión de medicamentos considerados altamente prometedores. Con esta vía rápida, los tiempos de evaluación de un fármaco pueden reducirse de un año a apenas un mes, permitiendo que llegue antes a los pacientes.
Además del tratamiento de Revolution Medicines, la FDA extendió estos "pases" a medicamentos contra la infertilidad, la diabetes tipo 1, la adicción al vapeo de nicotina, la sordera, la ceguera y un raro trastorno sanguíneo. Expertos como Dan Kracov, asesor de empresas biotecnológicas, celebran la innovación, aunque advierten que "la velocidad no debe comprometer la seguridad del paciente". Desde el Departamento de Salud estadounidense, sin embargo, aseguran que los estándares rigurosos se mantendrán intactos.
Un tratamiento experimental con resultados inéditos
El daraxonrasib fue probado en 83 pacientes con cáncer de páncreas metastásico que ya habían pasado por otros tratamientos, como la quimioterapia. Durante 16 meses de seguimiento, el 29% experimentó una reducción de sus tumores y más del 90% no registró crecimiento tumoral. La mediana de supervivencia fue de 15,6 meses, casi el doble de lo habitual con los tratamientos convencionales.
Estos resultados, considerados preliminares, llevaron a los especialistas a catalogar al daraxonrasib como uno de los fármacos más prometedores contra esta enfermedad. Para 2026 se esperan los resultados del primer ensayo clínico aleatorizado a gran escala, que incluirá a 460 pacientes.
El éxito de los primeros ensayos disparó el valor de Revolution Medicines en Wall Street, donde su capitalización superó los 10.000 millones de dólares. La compañía, fundada en 2014 y aún sin productos comercializados, acumula pérdidas por más de 2.000 millones, pero su apuesta biotecnológica la colocó en el centro de la atención mundial.
Una enfermedad con pocas alternativas
El cáncer de páncreas es la tercera causa de muerte por cáncer en Estados Unidos, con una tasa de supervivencia a cinco años de apenas 13%. En los casos metastásicos, esa cifra cae al 3%. Pese a décadas de investigación, los tratamientos convencionales no lograron mejoras sustanciales. Por eso, los expertos califican al daraxonrasib como un posible "punto de inflexión".
"El fármaco parece ser la base para desarrollar tratamientos realmente efectivos", explicó Brian Wolpin, del Instituto Oncológico Dana-Farber, quien lidera parte de los ensayos. Aun así, advirtió que los datos deberán validarse en estudios más amplios antes de confirmar su eficacia definitiva.
Un enfoque revolucionario en biología molecular
El daraxonrasib actúa sobre una familia de genes conocida como RAS, que controla el crecimiento celular. Las mutaciones en esos genes pueden mantener las células en un estado de "encendido permanente", favoreciendo el desarrollo tumoral. Durante años, esas proteínas mutadas se consideraron "imposibles de atacar".
El hallazgo del doctor Kevan Shokat, cofundador de Revolution Medicines, permitió por primera vez bloquear la señal de crecimiento de esas proteínas sin dañar las células sanas. "Fue una idea revolucionaria", afirmó el CEO de la empresa, Mark Goldsmith, quien aseguró que los resultados en animales y humanos superaron todas las expectativas.
Efectos secundarios y desafíos pendientes
A pesar de su potencial, el tratamiento no está libre de riesgos. En un ensayo con 40 pacientes, el 95% reportó efectos secundarios y el 35% reacciones graves, siendo la erupción cutánea la más frecuente. Además, el medicamento no representa una cura definitiva.
Casos como el de Pranathi Perati, una bióloga de 55 años de California, muestran tanto el poder como los límites del fármaco. Tras dos años de estabilidad, su cáncer volvió a avanzar, lo que sugiere posible resistencia al medicamento. Actualmente participa en un nuevo ensayo con una terapia diferente. "Cada año que vivo es tiempo extra", resume.
Pese a las limitaciones, la comunidad científica coincide en que el daraxonrasib marca un avance histórico en la lucha contra el cáncer de páncreas, un enemigo que por primera vez parece mostrar signos de vulnerabilidad.